麻省理工学院和哈佛大学博德研究所的研究人员改进了基因编辑技术ღ★，现在可以高效地将整个基因插入人类细胞达芙妮d18凯发下载安装ღ★，为诸如囊性纤维化这类单基因遗传病的疗法提供了可能性ღ★。这一方法结合了最新酶类——重组酶ღ★，与先进的基因编辑技术ღ★，有望彻底改变基因疗法凯发k8官网下载ღ★。
这项技术使用了一种名为eePASSIGE的系统达芙妮d18ღ★，该系统利用重组酶和质子编辑技术ღ★，能够在基因组特定位点高效插入数千个碱基对长度的大型DNA片段ღ★。与目前类似方法相比ღ★，eePASSIGE的基因编辑效率大幅提升凯发k8官网下载凯发网站ღ★，为潜在的治疗相关性提供了新的希望ღ★。
David Liu博士凯发k8官网下载ღ★，博德研究所的核心成员之一ღ★，也是这项研究的高级作者ღ★，他认为ღ★：“据我们所知达芙妮d18ღ★，这是在哺乳动物细胞中程序化靶向基因整合的首批示例之一ღ★，它满足了潜在治疗相关性的主要标准达芙妮d18ღ★。”他补充说ღ★：“在这些效率下达芙妮d18凯发k8官网下载ღ★，我们期望许多甚至大多数功能丧失的遗传疾病能够得到缓解或恢复凯发k8娱乐app下载ღ★。”
这项研究的共同第一作者达芙妮d18达芙妮d18凯发在线下载ღ★，研究生Smitri Pandey和博士后研究员Daniel Gao表示ღ★，eePASSIGE系统为细胞疗法提供了有希望的机会凯发k8官网下载ღ★，可以在将基因精确地插入到体外细胞中ღ★，然后将其用于治疗疾病凯发在线网址ღ★，ღ★。
研究人员还希望eePASSIGE能够成为研究社区科学家研究基本生物学问题的工具达芙妮d18ღ★。这项研究得到了美国国立卫生研究院ღ★、比尔和梅琳达·盖茨基金会以及霍华德·休斯医学研究所的部分支持凯发k8官网下载ღ★。
